幹細胞：它們是什麼以及它們的作用
幹細胞為新的醫學治療提供了廣闊的前景。了解幹細胞類型、當前和可能的用途，以及研究和實踐的狀態。
您在新聞中聽說過乾細胞，也許您想知道它們是否可以幫助您或您所愛的患有嚴重疾病的人。您可能想知道幹細胞是什麼，它們如何用於治療疾病和損傷，以及為什麼它們成為如此激烈爭論的主題。
以下是有關幹細胞的常見問題解答。
什麼是乾細胞？
幹細胞：人體的主細胞
幹細胞是身體的原材料——所有其他具有特殊功能的細胞都是從這些細胞中產生的。在身體或實驗室的適當條件下，幹細胞分裂形成更多的細胞，稱為子細胞。
這些子細胞成為新的干細胞或具有更特定功能的特化細胞（分化），例如血細胞、腦細胞、心肌細胞或骨細胞。體內沒有其他細胞具有產生新細胞類型的天然能力。
為什麼人們對乾細胞如此感興趣？
研究人員希望幹細胞研究可以幫助：
- 增加對疾病如何發生的了解。通過觀察幹細胞成熟為骨骼、心肌、神經和其他器官和組織中的細胞，研究人員可以更好地了解疾病和病症是如何發展的。
- 生成健康細胞以替換受疾病影響的細胞（再生醫學）。幹細胞可以被引導成為特定的細胞，可用於人體再生和修復受損或受疾病影響的組織。可能受益於乾細胞療法的人包括患有脊髓損傷、1 型糖尿病、帕金森病、肌萎縮側索硬化症、阿爾茨海默病、心髒病、中風、燒傷、癌症和骨關節炎的人。幹細胞可能具有生長成為新組織用於移植和再生醫學的潛力。研究人員繼續推進對乾細胞及其在移植和再生醫學中的應用的認識。
- 測試新藥的安全性和有效性。在對人體使用研究藥物之前，研究人員可以使用某些類型的干細胞來測試藥物的安全性和質量。這種類型的測試很可能首先對心臟毒性測試的藥物開發產生直接影響。新的研究領域包括使用已被編程為組織特異性細胞的人類幹細胞來測試新藥的有效性。為了準確地測試新藥，必須對細胞進行編程以獲取藥物靶向細胞類型的特性。將細胞編程為特定細胞的技術正在研究中。例如，可以生成神經細胞來測試一種治療神經疾病的新藥。測試可以顯示新藥是否對細胞有任何影響以及細胞是否受到傷害。
幹細胞從何而來？
幹細胞有多種來源：
- 胚胎幹細胞。這些幹細胞來自 3 至 5 天大的胚胎。在這個階段，胚胎被稱為囊胚，大約有 150 個細胞。這些是多能 (ploo-RIP-uh-tunt) 幹細胞，這意味著它們可以分裂成更多的干細胞或可以成為體內任何類型的細胞。這種多功能性允許胚胎幹細胞用於再生或修復患病的組織和器官。
- 成體幹細胞。這些幹細胞數量很少，存在於大多數成人組織中，例如骨髓或脂肪。與胚胎幹細胞相比，成體幹細胞產生身體各種細胞的能力更為有限。直到最近，研究人員還認為成體幹細胞只能產生相似類型的細胞。例如，研究人員認為存在於骨髓中的干細胞只能產生血細胞。然而，新出現的證據表明，成體幹細胞可能能夠產生各種類型的細胞。例如，骨髓幹細胞可能能夠產生骨骼或心肌細胞。這項研究導致了早期臨床試驗，以測試人們的實用性和安全性。例如，成人幹細胞目前正在神經系統疾病或心髒病患者身上進行測試。
- 成體細胞被改變為具有胚胎幹細胞的特性。科學家們已經成功地利用基因重編程將普通成體細胞轉化為乾細胞。通過改變成體細胞中的基因，研究人員可以對細胞進行重新編程，使其發揮與胚胎幹細胞相似的作用。這種新技術可能允許使用重新編程的細胞代替胚胎幹細胞，並防止免疫系統對新幹細胞的排斥。然而，科學家們還不知道使用改變的成體細胞是否會對人類造成不利影響。研究人員已經能夠獲取常規的結締組織細胞並將它們重新編程為功能性心臟細胞。在研究中，注射新心臟細胞的心力衰竭動物的心臟功能和存活時間得到改善。
- 圍產期幹細胞。研究人員在羊水和臍帶血中發現了乾細胞。這些幹細胞具有轉變為特化細胞的能力。羊水充滿了包圍並保護子宮內發育中胎兒的囊。研究人員已經在從孕婦身上抽取的用於檢測或治療的羊水樣本中鑑定出乾細胞——這一過程稱為羊膜穿刺術。
為什麼對使用胚胎幹細胞存在爭議？
胚胎幹細胞是從早期胚胎中獲得的——在體外受精診所，卵子與精子受精時形成的一組細胞。由於人類胚胎幹細胞是從人類胚胎中提取的，因此人們提出了一些關於胚胎幹細胞研究倫理的問題。
美國國立衛生研究院於 2009 年制定了人類幹細胞研究指南。該指南定義了胚胎幹細胞及其在研究中的應用方式，並包括對捐贈胚胎幹細胞的建議。此外，指南指出，只有當不再需要胚胎時，才能使用通過體外受精產生的胚胎中的胚胎幹細胞。
這些胚胎從何而來？
用於胚胎幹細胞研究的胚胎來自在體外受精診所受精但從未植入女性子宮的卵子。幹細胞是在捐贈者知情同意的情況下捐贈的。幹細胞可以在實驗室的試管或培養皿中的特殊溶液中存活和生長。
為什麼研究人員不能改用成體幹細胞？
儘管成體幹細胞的研究前景廣闊，但成體幹細胞可能不像胚胎幹細胞那樣用途廣泛且持久。成體幹細胞可能無法被操縱以產生所有細胞類型，這限制了成體幹細胞用於治療疾病的方式。
由於毒素等環境危害或細胞在復製過程中獲得的錯誤，成體幹細胞也更有可能包含異常。然而，研究人員發現成體幹細胞比最初想像的更具適應性。
什麼是乾細胞係以及研究人員為何要使用它們？
幹細胞係是一組細胞，它們全部來自單個原始乾細胞並在實驗室中生長。幹細胞系中的細胞不斷生長，但不會分化成特化細胞。理想情況下，它們沒有遺傳缺陷並繼續產生更多的干細胞。細胞簇可以從乾細胞系中取出並冷凍儲存或與其他研究人員共享。
什麼是乾細胞療法（再生醫學），它是如何工作的？
幹細胞療法，也稱為再生醫學，使用乾細胞或其衍生物促進患病、功能失調或受傷組織的修復反應。這是器官移植的下一章，使用細胞代替供應有限的供體器官。
研究人員在實驗室培養幹細胞。這些幹細胞被操縱以專門化為特定類型的細胞，例如心肌細胞、血細胞或神經細胞。
然後可以將特化細胞植入人體。例如，如果此人患有心髒病，則可以將細胞注射到心肌中。然後，健康的移植心肌細胞可能有助於修復受傷的心肌。
研究人員已經表明，引導成類心臟細胞的成人骨髓細胞可以修復人的心臟組織，並且正在進行更多研究。
幹細胞是否已被用於治療疾病？
是的。醫生進行了乾細胞移植，也稱為骨髓移植。在幹細胞移植中，幹細胞替代因化療或疾病而受損的細胞，或作為供體免疫系統對抗某些類型癌症和血液相關疾病（如白血病、淋巴瘤、神經母細胞瘤和多發性骨髓瘤）的一種方式。這些移植使用成體幹細胞或臍帶血。
研究人員正在測試成人幹細胞治療其他疾病的能力，包括一些退行性疾病，如心力衰竭。
在人類身上使用胚胎幹細胞有哪些潛在問題？
為了使胚胎幹細胞發揮作用，研究人員必須確定乾細胞會分化成所需的特定細胞類型。
研究人員發現了指導幹細胞成為特定類型細胞的方法，例如指導胚胎幹細胞成為心臟細胞。這方面的研究正在進行中。
胚胎幹細胞也可以不規則地生長或自發地專注於不同的細胞類型。研究人員正在研究如何控制胚胎幹細胞的生長和分化。
胚胎幹細胞也可能引發免疫反應，在這種反應中，接受者的身體會像外來入侵者一樣攻擊幹細胞，或者乾細胞可能根本無法按預期發揮作用，後果不明。研究人員繼續研究如何避免這些可能的並發症。
什麼是治療性克隆，它有什麼好處？
治療性克隆，也稱為體細胞核移植，是一種創建獨立於受精卵的多功能幹細胞的技術。在這種技術中，細胞核是從未受精卵中去除的。這個細胞核含有遺傳物質。細胞核也從供體細胞中取出。
然後將這個供體細胞核注射到卵子中，取代被移除的細胞核，這一過程稱為核移植。卵被允許分裂並很快形成囊胚。這個過程產生了一系列與捐贈者的細胞在遺傳上相同的干細胞——本質上是一個克隆。
一些研究人員認為，來自治療性克隆的干細胞可能比來自受精卵的干細胞更有益，因為克隆細胞一旦移植回供體體內就不太可能被排斥，並且可以讓研究人員確切地了解疾病是如何發展的。
人類治療性克隆是否成功？
沒有。儘管在許多其他物種中取得了成功，但研究人員未能成功地對人類進行治療性克隆。
然而，在最近的研究中，研究人員通過修改治療性克隆過程創造了人類多能幹細胞。研究人員繼續研究人類治療性克隆的潛力。